阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）是一种罕见的血液系统疾病，发病率约为1~10/百万^[1]，以青壮年患者居多，20～40岁患者约占77%^[2]。其发病机制是由于造血干细胞 X 染色体上 PIG-A 基因突变，导致糖化磷脂酰肌醇（GPI）锚合成障碍，进而导致成熟血细胞表面缺乏 CD55 和 CD59 等 GPI 锚连蛋白，补体灭活能力减弱，导致红细胞破坏^[1,3,4]。主要表现为反复发作的血管内溶血（IVH）、血栓形成倾向和不同程度的骨髓衰竭；其中慢性IVH可引起疲劳、血栓、肾功能不全、疼痛、意识障碍呼吸困难等多种临床表现，首诊科室往往并非血液科，易被误诊、漏诊，导致随病程推移出现器官功能障碍^[5]。

PNH虽然是一种良性疾病，但若不进行治疗，五年内的死亡风险高达35%^[6]。更加令人沮丧的是，传统药物治疗PNH的临床获益十分有限：激素治疗仅可短期改善PNH患者症状，无法控制溶血、降低血栓风险及改善肾功能^[7-8]，5年生存率仅为66.8%^[9]，且长期使用可导致多种副作用^[7,10-11]；国际指南/共识均不推荐激素治疗PNH^[12-14]。因此，PNH患者对创新药物的需求十分迫切。在补体抑制剂（如依库珠单抗）上市之后，PNH 的预后得到了显著改善，为PNH患者带来了新的治疗选择^[5]。

那么，对于 PNH 的诊疗现状和前沿研究，您是否还有以下疑问：

为加深补体相关疾病领域的学术交流，北京白求恩公益基金会将于2024年8 月24 日在北京举办“补体日-补体相关疾病领域学术交流会”。届时，天津医科大学总医院付蓉教授、北京协和医院韩冰教授、法国圣路易斯医院Peffault de Latour教授、韩国三星医疗中心Jang Jun Ho教授、江苏省人民医院何广胜教授、苏州大学附属第一医院刘立民教授、上海交通大学医学院附属同仁医院刘立根教授、四川大学华西医院何川教授、浙江大学医学院附属第一医院许改香教授、广西医科大学第一附属医院刘容容教授、陆军军医大学新桥医院姚浛教授、广州市第一人民医院王顺清教授、山东大学齐鲁医院许书倩教授，多位国内外权威专家学者将与广大医生一同深入讨论「中国PNH克隆筛查及补体抑制剂治疗监测中国专家共识」、「PNH发病机制及末端补体的作用」、「血管内溶血 vs血管外溶血，危害孰轻孰重」、「PNH与骨髓衰竭性疾病」、「依库珠单抗在中国人群中的应用」等热门话题，共同分享学术前沿、探讨领域新知、提升科学认知、推动指南革新、促进学科发展；进而加强国际合作，推动PNH治疗领域的进步，助力实现健康中国2030的宏伟目标。